«В ОДНО ДЕЙСТВИЕ: НОВЫЕ ВОЗМОЖНОСТИ В ГЕННОЙ ТЕРАПИИ. МАЛЕНЬКИЙ ГЕН ДЛЯ БОЛЬШИХ ПЕРЕМЕН»
<span style=" line-height: 115%; font-family: «Times New Roman», «serif»; ">18 февраля 2022 г. в Москве в очном формате была проведена конференция
при поддержке компании NOVARTIS «В одно действие: новые возможности в генной терапии. Маленький ген для больших перемен», посвященная применению препарата Золгенсма у пациентов с проксимальной спинальной мышечной атрофией. AVXS-101 (onasemnogene abeparvovec-xioi, Zolgensma®) является препаратом генной терапии, разработанным для лечения больных проксимальной спинальной мышечной атрофией, вызванной нарушением в гене SMN1. AVXS-101 доставляет синтетическую функциональную копию гена SMN1 в клетки двигательных нейронов, используя адено-ассоциированный вирус-вектор 9 серотипа (scAAV9). В рамках конференции были освящены вопросы терапии, обсуждены первые результаты лечения, а также специалистами в области молекулярной генетики и диагностики рассмотрены вопросы скрининга на спинальную мышечную атрофию у новорожденных. В конференции приняла участие ведущий научный сотрудник генетической группы Центра Жилина Светлана Сергеевна.
